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基因治疗产品是指顺利获得转导的遗传物质的转录或翻译而发挥作用的核酸(质粒、RNA)表达特定基因的基因修饰微生物（如病毒、细菌、真菌）、离体基因修饰的人类细胞以及编辑宿主基因组的产品等。
优势：与传统小分子药物和抗体药物相比，基因治疗药物可以从根源上调控致病基因的表达。此外，基因治疗药物还具有高效性、低毒性和高特异性等明显优势。
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